La ricerca al servizio dei bambini
In collaborazione con la Fondazione Bambino Gesù, la Fondazione Evangelisti sostiene la ricerca e l'accesso alle terapie CAR-T per i bambini colpiti da gravi malattie autoimmuni. È il nostro impegno nel campo della salute: dare ai piccoli pazienti una speranza in più, grazie alle cure più avanzate.
- Partner
- Fondazione Bambino Gesù
- Programma
- Health
- Per chi
- Bambini colpiti da gravi malattie autoimmuni
I bambini che aiutiamo
Le malattie autoimmuni nascono quando il sistema immunitario, che dovrebbe proteggere l'organismo, si rivolge per errore contro i suoi stessi tessuti. Nei bambini alcune di queste malattie possono presentarsi in forme particolarmente aggressive.
Spesso richiedono anni di farmaci immunosoppressori, che tengono sotto controllo i sintomi ma non sempre bastano, e che pesano sulla crescita, sulla scuola e sulla vita di tutti i giorni.
Tra le malattie su cui si concentra la ricerca:
- Lupus eritematoso sistemico: può colpire molti organi diversi, come la pelle, le articolazioni, i reni, il cuore e il sistema nervoso.
- Dermatomiosite giovanile: infiamma i muscoli e la pelle, causando debolezza muscolare ed eruzioni cutanee caratteristiche.
- Sclerosi sistemica giovanile: rende la pelle e alcuni organi interni progressivamente più spessi e rigidi.
I risultati della ricerca
In queste malattie le terapie CAR-T sono rivolte ai linfociti B, le cellule che producono gli anticorpi diretti contro l'organismo. Eliminandoli, il sistema immunitario può ripartire da zero, senza più attaccare il corpo del bambino.
Lo studio coordinato dall'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù insieme all'Università di Erlangen, pubblicato sulla rivista Nature Medicine, ha coinvolto bambini tra i 5 e i 17 anni che non rispondevano alle terapie convenzionali. Grazie alla terapia CAR-T hanno potuto sospendere i trattamenti immunosoppressivi: sette di loro sono in remissione clinica completa, senza segni di malattia a oltre 24 mesi dal trattamento.
Che cosa sono le terapie CAR-T
Le terapie CAR-T sono una delle frontiere più innovative della medicina. Non usano farmaci tradizionali, ma le difese naturali del paziente: i linfociti T, cellule del sistema immunitario.
Il percorso si sviluppa in alcune fasi:
- I linfociti T vengono prelevati dal sangue del bambino.
- In laboratorio vengono modificati geneticamente, così da riconoscere un bersaglio presente sulle cellule responsabili della malattia.
- Le cellule modificate vengono moltiplicate e poi reinfuse nel paziente.
- Una volta nell'organismo, i linfociti "potenziati" individuano e attaccano le cellule malate.
Perché sosteniamo questo progetto
L'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù è tra i centri di riferimento in Italia e in Europa per lo sviluppo delle terapie CAR-T in età pediatrica. Sostenere questa ricerca significa contribuire a far crescere una cura che può cambiare la storia di molti bambini.
Le terapie cellulari, però, sono complesse e costose. Richiedono laboratori altamente specializzati, personale qualificato e anni di studio.
Il contributo della Fondazione Evangelisti aiuta a:
- sostenere l'attività di ricerca sulle terapie CAR-T per gravi malattie autoimmuni;
- favorire l'accesso dei bambini a cure innovative;
- rendere queste terapie sempre più sostenibili nel tempo.